Zdravie

Liek na leukémiu? Možno sa skrýva v manipulácii s génmi

"Leukémia je rakovinové ochorenie, ktoré postihuje krv. Vedci však naň možno našli fungujúcu liečbu."

Zuzana Lobotková, 3. februára 2017 12:00 Dve malé dievčatká zachránili lekári pred neliečiteľnou leukémiou. Dostali dávku geneticky upravených imunitných buniek, ktoré dosiahli nemožné. Dievčatká sú v poriadku už viac než rok a nemusia žiť v nemocničných izbách, ale vo svojich vlastných domovoch.

Dve zdravé pacientky ako dôkaz

Layla Richardsová sa stala prvou osobou na svete, ktorá si vyskúšala netypickú bunkovú formu liečby. Tá bola vyvinutá francúzskou biotechnologickou firmou a odskúšaná v nemocnici vo Veľkej Británii v roku 2015. Druhé dievča dostalo dávku liečby onedlho na to.

Teraz tím vedcov a lekárov, ktorí stoja za oboma prípadmi, publikoval detaily svojej práce. Obe pacientky sú v poriadku, a to 18 a 12 mesiacov po liečbe. Waseem Qasim, imunologický konzultant v londýnskej nemocnici, tvrdí, že tieto dva prípady ukázali, že geneticky upravené bunky zafungovali, hoci bolo potrebné pacientky naďalej dlhodobo monitorovať.

„Obe pacientky sú už doma a vedie sa im dobre, no musíme s týmito výsledkami zaobchádzať opatrne, keďže ešte nevieme, či technika bude úspešná pri liečbe širokej skupiny pacientov,“ dodal Qasim. Prvá fáza klinických testov s použitím bunkovej terapie pod názvom UCART19 prebieha na skupine detských aj dospelých pacientov.

Univerzálna liečba?

Idea geneticky upravených imunitných buniek stojí na tom, že takéto bunky dokážu napadnúť tie rakovinové omnoho efektívnejšie. V súčasnosti je to jedna z najzaujímavejších oblastí lekárskeho výskumu.

Niektorí výrobcovia liekov používajú modifikované T-bunky extrahované od individuálnych pacientov, no UCART19 je derivované od zdravých darcov a má ísť o univerzálnu terapiu. Liek má byť teda menej finančne náročný na produkciu a vhodný pre pacientov, ktorí nemajú dostatočné množstva zdravých T-buniek, čo je napríklad problém pri veľmi malých deťoch.

Jedno z rizík takéhoto univerzálneho prístupu je, že by mohol spustiť chorobu graft versus host (štep proti hostiteľovi), pri ktorej pacientovo telo reaguje negatívne na darované bunky. Qasim a jeho kolegovia vo svojej správe uviedli, že u prvej pacientky sa tento problém objavil na pokožke dva mesiace po liečbe, no zmizol po podaní steroidov a transplantácii kostnej drene.

Simon Waddington z University College London, ktorý nebol priamo účastný na tejto liečbe, uviedol, že výsledky vyzerajú sľubne. Nová forma bunkovej terapie by mohla vedcom ukázať ako zlepšiť proces liečby ako v otázke účinnosti, tak aj bezpečnosti.

Zdroj: Reuters.com

ODPORÚČAME TIEŽ:
Ste unavení? Vymeňte kávu za čokoládu
Prestaňte viniť počasie! Za vašu bolesť chrbta môže niečo iné
Koniec jazvám? Prevratný objav dokáže zahojiť rany bez stôp
Nekonečné čakanie na vlek? Štyri miesta, kde sa určite nebudete tlačiť

Komentáre