Zdravie

Sterilné bubliny: Môžu zlepšiť život deťom s poruchou imunity?

"Určite ste už počuli o deťoch s tak slabou imunitou, že nemôžu vôbec chodiť von z domáceho sterilného prostredia. Nový typ liečby pre ne predstavuje nádej."

Zuzana Lobotková, 2. mája 2016 8:00 Kruté dedičné ochorenie necháva ľudí bez imunitného systému, ktorý by bol schopný bojovať s baktériami. To znamená, že musia žiť v ochranných sterilných bublinách, takže nemôžu byť infikovaní. Chybný gén, ktorý za to môže, sa však dá upraviť a nielenže zlepšiť kvalitu života, ale aj samotný život predĺžiť.

Pozor na každú infekciu

Toto ochorenie je medicínsky známe ako SCID syndróm (SCID) a spôsobené je defektom v géne IL2RG. Tak aj najjednoduchšia infekcia, dokonca aj prechladnutie, prenesené bozkom matky môže byť fatálne. Choroba postihuje 50 až 100 tisíc detí a výhradne chlapcov. Jediný spôsob, ako ich uchrániť pred infekciami, je starať sa o ne v bubline – vysoko technicky sterilných miestnostiach.

Môžu prežiť, ak dostanú transplantácii kostnej drene, čo im dodá nový imunitný systém. To však môže trvať aj dva roky a nie je to úspešná liečba u všetkých pacientov. V prípade nepodarenej transplantácie sa imunita postihnutej osoby nezlepší, ich orgány môže byť trvalo poškodené, čo môže byť život ohrozujúce.
V rámci štúdie vedci sledovali päť mužov vo veku medzi 7 až 23 rokov so SCID syndrómom. Všetci boli liečení novým druhom terapie. Všetci mali chronické vírusové infekcie a ďalšie zdravotné problémy súvisiace so SCID a jednou alebo viacerými transplantáciami kostnej drene, ktoré však plne nenahradili ich imunitný systém.

Posilnená imunita

Nová génová terapia bola vyvinutá v nemocnici v Memphise. Toto špecializované pracovisko sa snažilo vymeniť chybný gén IL2RG pomocou zavedenia vírusu do kmeňových buniek, ktoré produkujú krv. Šlo o vírus zvaný lentivírus, ktorý špeciálne vyvinuli vedci. Po aplikácii do kmeňových buniek sa zmenilo ich DNA. Reakciou v tele pacienta mala byť tvorba rôznych typov bielych krviniek. Tie cestovali po celom tele v boji proti infekcii, tvoriac imunitný systém organizmu.
Najskôr používali chemoterapeutický liek busulfán na pomoc kmeňovým bunkám, aby tvorili biele krvinky. Viac ako dva roky po tom, čo podstúpili génovú terapiu, prví dvaja pacienti produkovať ešte väčšie percento bielych krviniek. Telo tiež produkovalo iné imunitné bunky v reakcii na vakcináciu. Zdravotný stav chorých mužov sa zlepšil, pretože už trpeli opakujúcimi sa vírusovými infekciami a pribrali na váhe.

Avšak, ďalší muž zomrel, pretože jeho pľúca už boli príliš poškodené týmto ochorením. Výskumníci tvrdia, že podčiarkuje význam liečby pacientov so SCID skôr, než stav spôsobí nezvratné poškodenie orgánov. U ďalších troch pacientov sa vytvorili sľubné hladiny imunitných buniek, a to po šiestich až deviatich mesiacoch génovej terapie. Doktor Brian Sorrentino povedal: „Táto štúdia ukazuje, že génová terapia v kombinácii s busulfánom môže obnoviť imunitný systém a viesť k posilneniu imunity u mladých dospelých s touto zničujúcou poruchou.“

Zdroj: Daily Mail

ODPORÚČAME TIEŽ:
Pulzuje vám hlava bolesťou počas menštruácie? Vieme prečo
Problémy so žilami zelené paradajky či údená slanina nevyliečia
Ak deti trpia syndrómom zavrhnutého rodiča, súdy to ťažko vyhodnocujú
Keď rastlinný olej nie je tak zdravý, ako si myslíte

Komentáre